Jak badania kliniczne napędzają postępy w medycynie
Badania kliniczne to podstawa postępu w opiece zdrowotnej. Za każdą nowoczesną metodą leczenia stoją ludzie, którzy wzięli udział w badaniach klinicznych w celu ustalenia, czy metoda działa.
Bez badań klinicznych świat wyglądałby inaczej. Choroby, które lekarze dzisiaj potrafią z łatwością leczyć, nadal niszczyłyby ludziom życie – lub przedwcześnie je kończyły. Lekarze zaś nie mieliby odpowiednich naukowych dowodów na to, by doradzać ludziom, aby na przykład rzucili palenie, zmienili dietę lub podjęli aktywność fizyczną.
W przeszłości medycy głosili mnóstwo tez, na które nie było dowodów. Zaledwie 120 lat temu w jednym z najbardziej poważanych źródeł wiedzy medycznej, Merck Manual of Diagnosis and Therapy (1899), zalecano dym tytoniowy na astmę, kawę na bezsenność, a arsen na anemię1!
WIĘCEJ INFORMACJI: Przykłady badań klinicznych, które zmieniły medycynę
Dlaczego ludzie decydują się na udział w badaniach klinicznych
Przystąpienie do badania klinicznego jest zawsze dobrowolne. Niektórzy decydują się na udział, jeśli jest szansa, że w badaniu mogą otrzymać nowy potencjalny lek, którego lekarze nie mogą jeszcze przepisywać.
Wykazano także, że niezależnie od choroby czy otrzymywanego leku osoby biorące udział w badaniach klinicznych często odnoszą korzyści z dodatkowej opieki medycznej. W przypadku osób z chorobami przewlekłymi takimi jak cukrzyca typu 2 przystąpienie do badania klinicznego może także być bodźcem do podjęcia osobistych starań o własne zdrowie.
Niektórzy biorą udział w badaniach, ponieważ chcą mieć wpływ na opiekę zdrowotną ludzi takich jak oni w przyszłości. Mogą oni poczuć się dobrze dzięki świadomości, że robią coś, co ma znaczenie, podobnie jak w przypadku oddawania krwi lub zbierania pieniędzy na cele charytatywne.
Uczestnicy badania jako partnerzy w badaniach naukowych
Podobnie jak w przypadku wszystkich przełomowych odkryć medycznych, postęp medyczny w przyszłości nie może mieć miejsca bez ludzi, którzy biorą udział w badaniach klinicznych. Nawet jeśli potencjalna badana metoda leczenia nie spełni pokładanych w niej oczekiwań, wyniki badania mają wartość, ponieważ kierują one badaczy na lepsze tory.
Coraz częściej uczestnicy badań klinicznych uważani są za „partnerów” realizujących wspólną misję. Uczestnicy badań są ekspertami sami z siebie, ponieważ wiedzą, jak wygląda życie z daną chorobą. Z tego względu istnieje tendencja, by pacjentów i ich opiekunów włączać w projektowanie i planowanie badań klinicznych, aby mieć pewność, że w badaniu uwzględnione będą kwestie, które naprawdę mają znaczenie dla osób żyjących z daną chorobą.
W ostatnich latach badania kliniczne stają się coraz bardziej „pacjentocentryczne”, co oznacza, że potrzeby, obawy, wygoda i preferencje uczestników mają taki sam priorytet, jak poszukiwanie odpowiedzi na pytania naukowe.
Cele badań klinicznych
W każdym klinicznym badaniu naukowym poszukiwana jest odpowiedź na konkretne pytanie, które jest jasno określane na początku. Istnieją dwa główne rodzaje badań klinicznych:
Badania „interwencyjne” mają na celu sprawdzenie, jak dobrze potencjalny nowy lek (lub lek istniejący, wyrób medyczny, zabieg chirurgiczny lub inne określone podejście) działa w leczeniu danej choroby lub zapobieganiu jej występowaniu.
W badaniach „obserwacyjnych” nie testuje się konkretnej metody leczenia ani podejścia w opiece zdrowotnej – polegają one jedynie na sprawdzaniu, co się dzieje w miarę upływu czasu z ludźmi, którzy otrzymują dany lek lub danego rodzaju opiekę medyczną w rutynowym trybie. Obserwowane są również skutki zmian stylu życia. Tego rodzaju badania przyczyniły się do zwiększenia wiedzy lekarzy na temat tego, jakie wartości docelowe powinny być zalecane w odniesieniu do parametrów takich jak stężenie glukozy we krwi, ciśnienie krwi oraz poziom cholesterolu.
WIĘCEJ INFORMACJI: Cztery fazy interwencyjnych badań klinicznych
Znajdowanie odpowiednich uczestników do badania klinicznego
Kluczową kwestią do rozważenia we wszystkich badaniach klinicznych jest szczegółowe określenie, jakiego rodzaju uczestnicy mogą być do niego włączeni. Na przykład może być istotne to, aby uczestnicy nie mieli zbyt ciężkiej lub zbyt łagodnej postaci badanej choroby.
Ponadto czasami może być ważne, aby nie mieli pewnych innych chorób – lub nie przyjmowali pewnych innych leków. Każdy z tych czynników może wpłynąć na to, jak działa badany lek. Dla niektórych osób udział w badaniu może także nie być bezpieczny.
Wymogi, których spełnienie decyduje o tym, czy dana osoba może przystąpić do badania, nazywane są „kryteriami kwalifikacyjnymi”. Do ustalenia, czy dana osoba, która rozważa udział w badaniu, spełnia kryteria kwalifikacyjne, stosuje się procedurę nazywaną „badaniami przesiewowymi”.
Dopilnowanie, aby uczestnicy badania reprezentowali przyszłych pacjentów
Ważne jest, by uczestnicy badań klinicznych odpowiednio reprezentowali rodzaj osób, które będą ostatecznie poddawane planowanemu nowemu leczeniu w rutynowym trybie.
Często oznacza to, że do badania należy włączyć osoby w różnym wieku, różnej płci i z różnych grup etnicznych. Jednak jeśli choroba dotyczy przede wszystkim osób z określonego sektora populacji, do badań klinicznych poświęconych tej chorobie należy starać się włączyć tego rodzaju osoby, ponieważ często u różnych ludzi leki działają inaczej.
Planując badanie, sponsor musi dopilnować, aby udział w nim wzięła odpowiednia liczba osób. Jeśli uczestników będzie zbyt mało, nie będzie wiadomo, czy uzyskane wyniki były skutkiem leczenia, czy dziełem przypadku. Każdy uczestnik badania się liczy, ponieważ przyczynia się do zwiększenia wiarygodności wyników badania.
WIĘCEJ INFORMACJI: Główne zasady planowania badań klinicznych
Zabezpieczenia dla uczestników
Badaniami klinicznymi rządzi nie tylko nauka, ale i etyka – ustalono prawa, zasady i wytyczne mające na celu ochronę osób zaangażowanych w badania. Badania kliniczne mają zasadnicze znaczenie dla postępu medycyny, jednak pierwszeństwo mają zawsze bezpieczeństwo, dobrostan oraz prawa osób, które biorą w nich udział.
W obecnych czasach każde badanie kliniczne musi być zgodne z prawem krajowym i międzynarodowym, wytycznymi rządowymi oraz kodeksami postępowania, które mają na celu zagwarantowanie, aby planowane badania były odpowiednie, a prawa i bezpieczeństwo uczestników chronione. Badanie kliniczne może być rozpoczęte tylko jeśli zostanie zatwierdzone przez oficjalny organ regulacyjny w każdym z krajów, które biorą w nim udział.
Każde badanie jest również oceniane w każdym z krajów, które biorą w nim udział, przez niezależną komisję bioetyczną, w której skład wchodzą zwykli ludzie oraz lekarze i specjaliści. Komisje te orzekają, czy w planowanym badaniu priorytetem są bezpieczeństwo, dobrostan i prawa uczestników. Jeśli tak nie jest, badanie nie może być kontynuowane.
WIĘCEJ INFORMACJI: Historia etyki w medycynie i sposób prowadzenia badań klinicznych
Prawa uczestników
Przystąpienie do badania klinicznego jest zawsze dobrowolne. Każda osoba może sama o tym zdecydować, a także omówić tę możliwość z przyjaciółmi lub rodziną.
Badacze mają obowiązek wyjaśnić wszystko, co mogłoby wpłynąć na tę decyzję, w sposób zrozumiały. Umożliwia to udzielenie „świadomej zgody” – jest to ważna koncepcja w etyce.
Gdy dana osoba decyduje się na udział w badaniu, jest proszona o podpisanie formularza świadomej zgody, co stanowi wskazanie, że przystępuje do badania z własnej, nieprzymuszonej woli oraz że rozumie, z czym wiąże się takie badanie. Nawet po podpisaniu formularza świadomej zgody może ona zmienić zdanie i wycofać się z badania w dowolnym momencie.
Decyzja, by nie brać udziału w badaniu – lub decyzja o wycofaniu z badania – nie wpłynie na prawo danej osoby do opieki medycznej, jakiej potrzebuje.
Po rozpoczęciu badania, jeśli plan się zmieni – lub jeśli pojawią się nowe informacje – uczestnicy będą o tym niezwłocznie informowani.
Prywatność i poufność
Badacze mają obowiązek zawsze utrzymywać prywatność i poufność danych osobowych uczestników badania, zgodnie z miejscowymi przepisami dotyczącymi ochrony prywatności.
WIĘCEJ INFORMACJI: Płatności dla uczestników badań klinicznych