Si bien no existe ninguna garantía de que un medicamento en fase de investigación vaya a ser beneficioso (y con frecuencia no todos los participantes de los ensayos lo reciben), un ensayo clínico podría percibirse como una opción importante si no existen tratamientos para una afección particular o si los tratamientos actualmente disponibles no han funcionado. Esto es particularmente cierto en determinadas áreas de la medicina, como el cáncer.
No todos los ensayos clínicos evalúan posibles medicamentos nuevos; algunos analizan posibles nuevos usos de medicamentos existentes o ponen a prueba otras teorías sobre cómo mejorar la atención médica. Algunas personas participan en ensayos como este porque tienen un interés personal específico en la pregunta que la investigación está intentando responder.